轉載-健康新聞-中研院新研究龐貝氏症露曙光

中央社 - 2011年11月28日上午11:18

（中央社記者林思宇台北28日電）中央研究院今天表示，郭紘志實驗室成功從台灣龐貝氏症病人的皮膚細胞，建立全世界第一個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞」，具有全能發育能力，有助於龐貝氏症藥物研發。
這個優異的研究模型，未來對於探討龐貝氏症的致病機轉、藥物篩選、確認疾病標誌以及藥物研發，助益很大；國際領導期刊「人類分子遺傳」(HumanMolecular Genetics )9月底刊登此項成果。
龐貝氏症是罕見的遺傳疾病，由於患者「酸性α葡萄糖(廾甘)(酉每)」(GAA) 基因產生突變，以致細胞無法分解肝醣，導致肌肉無力、心臟擴大等病症；不施以藥物治療，多數早發型患者會在出生後1到2年內死亡；由於從病患細胞獲得適當的研究標本十分困難，導致發展高效能的治療方法變得更加艱鉅。
研究團隊表示，全能性幹細胞是非常獨特的人體細胞，它具有「全功能分化性」的特點，可以分

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