轉載-健康新聞-中研院成功建立全能幹細胞龐貝氏症治療露生機

自由時報 - 2011年11月29日上午4:29

〔自由時報記者陳怡靜／台北報導〕龐貝氏症治療再突破！中研院研究團隊從台灣龐貝氏病人的皮膚細胞中，成功建立全球首個「誘導式龐貝氏症人類全能性幹細胞（PomD-iPSCs）」，將有助龐貝氏症藥物研發，研究成果也登上「人類分子遺傳（Human Molecular Genetics）」國際期刊。
龐貝氏症是罕見遺傳疾病，由於患者細胞核中的「酸性α葡萄糖??（GAA）」基因產生突變，造成細胞無法產生可分解肝醣為葡萄醣的酵素，肝醣在細胞中堆積後，可能導致肌肉無力、心臟肥大等狀況，如果不施以藥物治療，多數的早發性患者一到兩歲時就會過世。
計畫主持人、中研院細胞與個體生物學所研究助技師郭紘志博士說，多數病患被診斷出來時、病情多已相當嚴重，中研院生物醫學科學所前任所長陳垣崇曾發明治療藥物，幫助早發症孩童延長生

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